بنابراین، گفته میشود اساس مطالعات کارآمدی، کارآزمایی کنترلشده تصادفی است. پژوهشگران از طریق این گونه کارآزماییها قادر میشوند روایی درونی طرح آزمایشی را به حداکثر برسانند که از همینرو، در این طرحها، روایی بیرونی طرحنمای درمانی خود به خود به خطر میافتد و این یعنی امکان تعمیمپذیری نتایج به دلیل کنترلهای دقیق کاهش مییابد.
بنابراین، آنچه در حقیقت در مرحله دوم به دنبال آن هستیم بررسی این موضوع است که آیا واقعاً آنچه در مرحله قبل ادعا کردهایم (یعنی ممکنبودن چنین روش درمانیای)، تحت شرایط کنترلشده از جهت متغیرهای ناخواسته و کنترل خطاهای نظامدار و تصادفی ممکن است یا خیر. در کارآمدی، بحثِ محقق، آماری است. یعنی از جهت آماری آیا درمانی که به کار برده است تفاوت معناداری بین گروه آزمایشی با گروه کنترل ایجاد کرده است یا خیر.
نقشهای اصلی که «طرحنمای درمانی» در این مرحله ایفا میکند عبارت است از: تعیینکردن استانداردهایی برای آموزش و سرپرستی درمانگران، تعیینکردن عناصر اختصاصی این درمان در مقابل عناصر عمومی، فرقگذاری با رویکردهای مقایسهای/ کنترل، فرقگذاری با سایر رویکردها در اختلال، و ارزیابی فرآیند درمان (کارول و رونساویل، ۲۰۰۸) که به صورت آزمونهای آزمایشی درآمدهاند یا به صورت طرحنمای درمانیای هستند که در مطالعات پیشین، امیدبخش یا کارآمد بودهاند. همچنین، ممکن است مطالعات در این مرحله، به ارزیابی سازوکارهای عمل یا بخشهای مؤثر درمان اختصاص داده شود (همان:؛ رونساویل و کارول، ۲۰۰۱).
ضرورت مرحله کارآمدی از آنرو است که تأثیر یا تأثیرات بهدستآمده از طرحنمای درمانی اجراشده در مرحله قبل کاملاً قابل اعتماد نیست؛ چراکه در مرحله قبل، مراجعی به درمانگر مراجعه کرده است که درگیر مشکل است و روشن است که چنین مراجعی که خود برای درمان مراجعه کرده است، راجع به مطالبی